بقيمة 3.2 مليون دولار.. الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال
مجلة نبض – CNN:
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال، على أن يُعطى للفئة العمرية الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، بناءً على الأدلة المتاحة.
والدواء من شركة Sarepta Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية.
وفي تجربة سريرية جارية، يجب أن يُثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والتنقل لدى مرضى الضمو العضلي الدوشيني، حتى يبقى في السوق، بحسب ما أوضحت إدارة الغذاء والدواء، الخميس.
وكانت هذه أول مرة يتم فيها التصديق على علاج من هذا النوع من خلال منحه موافقة مُسرّعة.
وجاءت هذه الخطوة بعد تقديم العائلات توصيات عاطفية خلال اجتماع للجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء، الشهر الماضي.
ويُسبب الضمور العضلي الدوشيني ضعفًا تدريجيًا في العضلات، بحيث يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، والكثير منهم لا يعيشون بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر.
ويُصيب هذا المرض معدل واحد من 3,300 طفل.
وقالت شركة Sarepta إنّ العلاج المسمى “Elevidys” سيُكلّف 3.2 مليون دولار لكل مريض.
ويذكر أنه مصمّم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.
